FDAニュース : 医薬品情報

Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療のためにアンチセンス薬Viltepsoを迅速承認
FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

公表日:2020/08/12
カテゴリー:PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名:Viltepso (viltolarsen)
企業名:NS Pharma, Inc.
国内製品名:
国内一般名:ビルトラルセン
国内企業名:日本新薬株式会社
【要約】
FDAは、dystrophin遺伝子のエクソン53スキッピングにより治療可能なDuchenne型筋ジストロフィー(DMD)患者のためにアンチセンス薬Viltepso(viltolarsen)を迅速承認した。
【詳細】
FDAは、dystrophin遺伝子のエクソン53スキッピングにより治療可能な同遺伝子変異保有Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療のために、Viltepso(viltolarsen:phosphorodiamidate morpholino oligomers[PMOs]、核酸医薬品)を迅速承認した。約8%のDMD患者が適応となり、同適応患者のための2番目のFDA承認薬となる。本承認は、32名のDMD男性患者が参加した2つの臨床試験に基づく。一般的な副作用には、上気道感染症・注射部位反応・咳・発熱があった。他の核酸医薬品で、致命的な糸球体腎炎が発症しており、本剤でも投与患者の腎機能に注意するべきである。
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FDA(U S Food and Drug Administration)が発表した直近の医薬品(Drug)、医療機器(Medical Devices)に関する安全(Safety)情報・承認(Approval)情報のうち、日本国内に関連した内容を日本語で紹介しています。
(制作協力:Silex 知の文献サービス

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