FDAニュース : 医薬品情報

脊髄性筋萎縮症(SMA)患者の治療のためにEvrysdiを承認
FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

公表日:2020/08/07
カテゴリー:PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名:Evrysdi (risdiplam)
企業名:Genentech, Inc.
国内製品名:
国内一般名:
国内企業名:中外製薬株式会社
【要約】
FDAは、生後2ヶ月以上の脊髄性筋萎縮症(SMA)患者の治療のためにスプライシング修飾低分子薬Evrysdi(risdiplam)を承認した。
【詳細】
FDAは、生後2ヶ月以上の脊髄性筋萎縮症(SMA)患者の治療のためにEvrysdi(risdiplam:スプライシング修飾低分子薬)を承認した(オーファンドラッグ指定)。本承認は、経口治療薬として最初の、治療薬として2番目の、FDA承認となる。この承認は、乳児発症型SAM患者21名の参加したオープンラベル臨床試験と後発型SMA患者180名の参加したプラセボ対照RCTの2つの試験結果に基づく。一般的な副作用には、発熱・下痢・発疹、口周囲の潰瘍・関節痛・尿路感染症などがあり、乳児発症型では、さらに上気道感染症・肺炎・便秘・嘔吐があった。
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FDA(U S Food and Drug Administration)が発表した直近の医薬品(Drug)、医療機器(Medical Devices)に関する安全(Safety)情報・承認(Approval)情報のうち、日本国内に関連した内容を日本語で紹介しています。
(制作協力:Silex 知の文献サービス

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