FDAニュース : 医薬品情報

12歳以上の嚢胞性線維症患者治療のためにTrikaftaを承認
FDA approves new breakthrough therapy for cystic fibrosis [ 原文(アブストラクト)を読む⇒ ]

公表日:2019/10/21
カテゴリー:PRODUCT APPROVALS -Drug-
製品名:Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)
企業名:Vertex Pharmaceuticals
国内製品名:
国内一般名:
国内企業名:
【要約】
FDAは、F508del変異CFTR遺伝子を持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者の治療のためにTrikafta(elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)を承認した。
【詳細】
FDAは、F508del変異CFTR遺伝子を持つ12歳以上の嚢胞性線維症患者の治療のためにTrikafta(elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)を承認した(オーファンドラッグ指定)。本承認は、403名の同疾患患者(変異CFTR遺伝子の少なくとも一方がF508del変異で、ivacaftorにもtezacaftor/ivacaftorにも不応)を対象としたプラセボ対照RCTおよび107名の同疾患患者(両CFTR遺伝子がF508del変異)を対象とした実薬対照RCTの、2つの臨床試験の結果に基づく。重篤な副作用には、発疹とインフルエンザがあり、一般的な副作用として、頭痛・上気道感染症・腹痛・下痢・発疹・肝障害・鼻閉・筋障害・鼻漏・鼻炎・インフルエンザ・副鼻腔炎・血中ビリルビン増加があった。また、添付文書には、白内障とCYP3A4に関する警告も記されている。
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FDA(U S Food and Drug Administration)が発表した直近の医薬品(Drug)、医療機器(Medical Devices)に関する安全(Safety)情報・承認(Approval)情報のうち、日本国内に関連した内容を日本語で紹介しています。
(制作協力:Silex 知の文献サービス

【ご利用上の注意】 掲載内容は、国内で販売されている医薬品、医療機器について直接書かれたものではありませんので、該当製品がある場合は、国内の製造・販売元等へご確認ください。

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